AcuraStem gewinnt ALS-Association-Preis über 1 Million Dollar für Phase-1-Studie zu AS-241
AcuraStem hat von der ALS Association einen Hoffman ALS Clinical Trial Award erhalten, der über zwei Jahre mit 1 Million Dollar dotiert ist. Das Geld soll Biomarker-Arbeiten für die erste Phase-1-Studie am Menschen mit AS-241 finanzieren, dem führenden Kandidaten im UNC13A-Programm des Unternehmens.
- AcuraStem hat von der ALS Association einen auf zwei Jahre angelegten Hoffman ALS Clinical Trial Award über 1 Million Dollar erhalten.
- Die Mittel unterstützen Biomarker-Arbeiten für die erste Phase-1-Studie am Menschen mit AS-241, das auf UNC13A abzielt.
- AS-241 soll das kryptische Spleißen korrigieren und die Konzentration des gesunden UNC13A-Proteins wiederherstellen.
- Die Auszeichnung folgt auf 7,5 Millionen Dollar vom California Institute for Regenerative Medicine im April 2026.
Wofür die Auszeichnung verwendet wird
Nach Angaben von AcuraStem unterstützt die Förderung eine integrierte Biomarker-Strategie für die Phase-1-Studie mit AS-241. Die Strategie umfasst die Wirkstoffexposition, Sicherheit und Verträglichkeit sowie das Ansprechen auf die Behandlung. Das Unternehmen will nach eigenen Angaben robuste, reproduzierbare Assays einsetzen, um zu bestätigen, dass AS-241 das zentrale Nervensystem in der vorgesehenen Konzentration erreicht, und um datengestützte Go/No-go-Entscheidungen für den weiteren Verlauf des Programms zu treffen.
AcuraStem mit Sitz in Pasadena, Kalifornien, entwickelt Therapien gegen amyotrophe Lateralsklerose (ALS), frontotemporale Demenz (FTD) und andere neurodegenerative Erkrankungen. Die ALS Association bezeichnet sich selbst als die größte ALS-Organisation der Welt.
Die Hoffman ALS Clinical Trial Awards finanzieren Studien in frühen bis mittleren Entwicklungsphasen, in denen neuartige oder neu eingesetzte Ansätze gegen ALS erprobt werden. Sie sollen helfen, die Daten zu Sicherheit, Dosierung und Biomarkern zu erzeugen, die Zulassungsbehörden für die Bewertung von Prüfpräparaten verlangen. Die Preise sind meilensteinbasiert mit bis zu 1 Million Dollar über zwei oder drei Jahre dotiert und bevorzugen biomarkergestützte Studien mit klarer biologischer Begründung.
So funktioniert AS-241
Im UNC13A-Programm von AcuraStem wurden Antisense-Oligonukleotide (ASOs) entwickelt, die auf UNC13A abzielen, ein Gen, das nach Darstellung des Unternehmens für die Gesundheit der Motoneuronen bei ALS und FTD entscheidend ist. Bei diesen Erkrankungen kommt es bei UNC13A zu kryptischem Spleißen, und den Motoneuronen fehlt ein Protein, das für die synaptische Signalübertragung wesentlich ist und sie gesund hält.
AS-241 soll das kryptische Spleißen korrigieren und die Konzentration des gesunden UNC13A-Proteins wiederherstellen. Laut Unternehmen ist UNC13A für die Mehrheit der ALS-Betroffenen relevant, auch für die sporadischen Fälle, die den größten Teil ausmachen, und nicht nur für eine enge genetische Untergruppe.
Der Kandidat ging aus AcuraStems Plattform iNeuroRx hervor, die Krankheiten direkt an aus Patientenzellen gewonnenen menschlichen Motoneuronen nachbildet. Nach Angaben des Unternehmens stellte AS-241 in ALS-Motoneuronmodellen die normale UNC13A-Expression wieder her und verbesserte die synaptische Funktion. In-vivo-Studien zeigten ein günstiges Sicherheitsprofil und eine dauerhafte Exposition im zentralen Nervensystem, gestützt durch eine erweiterte nichtklinische Sicherheitsbewertung, mit der die Langzeitsicherheit vor der klinischen Prüfung charakterisiert werden soll.
Finanzierungsschub und die nächsten Schritte
Sam Alworth, Mitgründer und CEO von AcuraStem, sagte, das Unternehmen konzentriere sich „voll und ganz darauf, eine breit wirksame Behandlung für die 97 Prozent der ALS-Betroffenen voranzubringen, deren Erkrankung auf einer TDP-43-Pathologie beruht“. Er fügte hinzu, man sei „näher denn je daran, AS-241 zu den Menschen zu bringen, die es brauchen“.
Kuldip Dave, EVP und Chief Scientist der ALS Association, sagte, die Organisation wolle „die Entwicklung therapeutischer Kandidaten beschleunigen, die dazu beitragen können, ALS zu einer lebbaren Krankheit zu machen“. Die Preise sind Teil des Hugh and Herbert Hoffman ALS Impact Fund.
Der Hoffman-Preis folgt auf weitere Fördermittel für AcuraStems auf TDP-43 ausgerichtete Pipeline im Jahr 2026. Das Unternehmen verweist auf 7,5 Millionen Dollar vom California Institute for Regenerative Medicine im April, um AS-241 in Richtung der ersten Anwendung am Menschen voranzubringen, sowie auf eine Förderung des Target ALS Drug Discovery Consortium für ein separates Programm, das auf SYF2 abzielt, einen weiteren Regulator der TDP-43-Funktion. AcuraStem sieht in den Förderungen ein wachsendes Vertrauen führender Geldgeber in seinen Ansatz.
Einen Starttermin für die Phase-1-Studie nennt die Quelle nicht. Vorerst soll der Preis die Biomarker-Grundlagen schaffen, mit denen das Unternehmen die Wirkstoffexposition im zentralen Nervensystem bestätigen und entscheiden kann, ob es weitermacht.
