insitro und AstraZeneca kooperieren bei KI-gestützter Wirkstoffforschung zu MASH und Kardiomyopathien

Konditionen und Aufgabenteilung

Laut insitro erhält das Unternehmen mit der Vereinbarung 40 Millionen US-Dollar im Voraus und hat Anspruch auf potenzielle Meilensteinzahlungen für Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von bis zu rund 1,46 Milliarden US-Dollar. Hinzu kommen Lizenzgebühren im einstelligen Prozentbereich, die sich nach den potenziellen weltweiten Verkäufen richten.

Die Arbeit ist klar aufgeteilt. insitro will seine Plattform Virtual Human einsetzen, um in beiden Indikationen die ursächliche Krankheitsbiologie zu identifizieren. Zudem bringt das Unternehmen von AstraZeneca benannte Zielstrukturen von der Entdeckung bis zum Entwicklungskandidaten voran. AstraZeneca verantwortet die gesamte klinische Entwicklung, die Zulassungsarbeit und die Vermarktung.

Warum diese beiden Erkrankungen

Als Kernproblem nennen die Unternehmen die Heterogenität der Patienten. Bei MASH und Kardiomyopathien fasst eine einzige Diagnose Patienten zusammen, deren zugrunde liegende Biologie sich unterscheidet. Laut insitro hat diese Heterogenität die Behandlung der Erkrankungen erschwert, und gerade unter dieser Bedingung seien die bestehenden Machine-Learning-Fähigkeiten des Unternehmens auf Humandaten besonders nützlich.

Daphne Koller, Ph.D., Gründerin und CEO von insitro, bezeichnete beide Erkrankungen als „weit verbreitete, unterdiagnostizierte Krankheiten, bei denen hochdimensionale Daten ein enormes Potenzial haben, Krankheitstreiber aufzudecken“. Die Plattform „entflechtet gleichzeitig die Krankheitsbiologie und identifiziert ursächliche Treiber von Krankheitspathologien“, so Koller.

Sharon Barr, Executive Vice President und Leiterin BioPharmaceuticals R&D bei AstraZeneca, sagte, die Wahl der richtigen Zielstruktur gehöre zu den wichtigsten Entscheidungen in der Forschung und Entwicklung. Die Kooperation spiegle das Engagement von AstraZeneca wider, KI einzusetzen, „um die biologischen Treiber von Krankheiten zu identifizieren“.

Über insitro und die Pipeline

insitro beschreibt sich als Physical-AI-Unternehmen mit Fokus auf ursächliche menschliche Biologie. Nach eigenen Angaben hat das Unternehmen seit 2018 den weltweit größten integrierten multimodalen Korpus aus Human- und Zelldaten aufgebaut. Virtual Human bezeichnet es als genetisch verankerte KI-Engine, die Plattform TherML als das System, das Medikamente gegen die identifizierten ursächlichen Treiber entwirft.

Das Unternehmen gibt an, eine Pipeline aus neun Programmen voranzutreiben. Dazu zählen genetische Master-Regulatoren für Leberfett und Fibrose, die nach seiner Erwartung Anfang 2027 in die klinische Prüfung gehen sollen, sowie eine Oligonukleotid-Therapie mit krankheitsmodifizierendem Potenzial bei 97 % der ALS-Patienten. insitro nennt mehr als 750 Mio. US-Dollar Kapital von Investoren, darunter a16z, ARCH, BlackRock, CPP, Deviation, Foresite, GV, T. Rowe Price und Temasek, und arbeitet nach eigenen Angaben bereits mit BMS, Lilly und Gilead zusammen.

Was das bedeutet

Für insitro kommt mit der Vereinbarung neben den bestehenden Kooperationen ein weiterer großer Pharmapartner hinzu, wobei ein erheblicher Teil der potenziellen Einnahmen an Meilensteine statt an Vorabzahlungen geknüpft ist. AstraZeneca erhält KI-gestützte Zielstruktursuche bei zwei Erkrankungen, in denen Patientenuntergruppen die Arzneimittelentwicklung erschweren. Koller sagte, die Partnerschaft verbinde die biologische Präzision von insitro mit der pharmazeutischen Expertise und Größe von AstraZeneca und könne Programme schneller zu den Patienten bringen. Zeitpläne für einzelne Programme der Kooperation nennt die Quelle nicht.