FDA erteilt In-vivo-CAR-T-Therapie GT801 von Vivacta Bio den Orphan-Drug-Status
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat GT801, einer experimentellen In-vivo-CAR-T-Therapie von Vivacta Bio, den Orphan-Drug-Status (Orphan Drug Designation) für die autoimmunhämolytische Anämie (AIHA) zuerkannt. Das teilte das Unternehmen mit. Vivacta Bio ist eine Ausgründung aus der In-vivo-CAR-T-Plattform von Beijing Grit Biotherapeutics.
- Die FDA hat GT801 laut Vivacta Bio den Orphan-Drug-Status für die autoimmunhämolytische Anämie erteilt.
- GT801 ist eine experimentelle Anti-CD19-In-vivo-CAR-T-Therapie auf Basis von mRNA und auf T-Zellen ausgerichteten Lipid-Nanopartikeln.
- In vorläufigen Daten, die auf der ASGCT-Jahrestagung 2026 vorgestellt wurden, erreichten zwei AIHA-Patienten jeweils eine komplette Remission.
- Mögliche Anreize sind Steuergutschriften für qualifizierte Studienkosten, die Befreiung von Antragsgebühren und sieben Jahre Marktexklusivität nach der Zulassung.
- Vivacta Bio wurde am 25. Juni 2025 als Ausgründung aus der In-vivo-CAR-T-Plattform von Grit Bio gegründet.
Was die Einstufung bedeutet
Vivacta Biotechnology (Shanghai) Co., Ltd., kurz Vivacta Bio, teilte mit, die FDA habe GT801, dem wichtigsten Prüfpräparat des Unternehmens, den Orphan-Drug-Status (ODD) für die Behandlung der AIHA erteilt. Nach Angaben des Unternehmens ist die Einstufung ein wichtiger Schritt für die Entwicklung von GT801 bei Autoimmunerkrankungen und eröffnet den möglichen Zugang zu Anreizen, die die weitere Entwicklung bei AIHA in den USA unterstützen.
Das FDA-Programm soll die Entwicklung von Therapien gegen seltene Erkrankungen fördern. Unter Vorbehalt der geltenden Anforderungen können Sponsoren eingestufter Produkte laut Mitteilung Steuergutschriften für qualifizierte Kosten klinischer Studien, eine Befreiung von den Gebühren für Zulassungsanträge sowie die Aussicht auf sieben Jahre Marktexklusivität für Orphan Drugs nach der Zulassung erhalten.
Die Erkrankung und der Therapieansatz
Bei der AIHA handelt es sich um eine Autoimmunerkrankung, bei der Autoantikörper einen übermäßigen Abbau roter Blutkörperchen verursachen. Zu den Symptomen können Anämie, Erschöpfung und Atemnot zählen, schwere Verläufe können lebensbedrohlich sein. Laut Unternehmen ist die Erkrankung bei manchen Patienten trotz mehrerer Therapielinien weiterhin unzureichend kontrolliert.
In der Mitteilung wird auf jüngste klinische Untersuchungen mit CD19-CAR-T bei refraktärer AIHA verwiesen, die nach Darstellung des Unternehmens über die Depletion von B-Zellen einen neuen Behandlungsweg eröffnet haben. Eine einfachere Behandlung und ein besserer Zugang bei fortlaufender Prüfung von Sicherheit und Wirksamkeit bleiben dem Unternehmen zufolge zentrale Felder der Weiterentwicklung.
GT801 soll anders funktionieren als herkömmliche Zelltherapien. Das Präparat kombiniert mRNA mit einer auf T-Zellen ausgerichteten Lipid-Nanopartikel-Technologie (LNP). Die mRNA kodiert einen Anti-CD19-Chimärantigenrezeptor (CAR) und wird in die T-Zellen der Patienten eingebracht. So entstehen CAR-T-Zellen direkt im Körper, die CD19-positive B-Zellen erkennen und beseitigen sollen.
Erste klinische Daten
Vorläufige klinische Ergebnisse zu GT801 bei Patienten mit Autoimmunerkrankungen wurden in einem Poster auf der Jahrestagung 2026 der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) vorgestellt. Zwei Patienten mit AIHA erreichten nach der Behandlung mit GT801 jeweils eine komplette Remission (Complete Response, CR). Einer erreichte die CR in Woche 4 und blieb bei den Untersuchungen in Woche 8 und im Monat 3 in CR. Der andere erreichte die CR in Woche 10.
Außerdem berichtete das Unternehmen von einer anhaltenden Depletion peripherer B-Zellen sowie von steigenden Hämoglobinwerten und sinkenden Werten für Laktatdehydrogenase, indirektes Bilirubin und Retikulozyten. Diese vorläufigen Befunde deutet es als vielversprechende klinische Perspektive für GT801 bei AIHA. Die Daten stammen von zwei Patienten und sind daher noch sehr früh.
Plattform und Unternehmenshintergrund
Vivacta Bio wurde am 25. Juni 2025 gegründet und aus der In-vivo-CAR-T-Plattform von Grit Bio ausgegründet. Der Schwerpunkt liegt auf In-vivo-CAR-T für Onkologie und Autoimmunerkrankungen. Laut Unternehmen macht die direkte Expression des CAR in den T-Zellen der Patienten die Zellisolierung, die Expansion außerhalb des Körpers (ex vivo) und die Lymphodepletion überflüssig und könnte so die hohen Kosten, die langen Behandlungszeiten und die Toxizität adressieren, die mit diesen Schritten verbunden sind.
GT801 kombiniert nach Darstellung des Unternehmens ionisierbare kationische Lipide mit der hauseigenen Technologieplattform CLAMP, die einen auf T-Zellen zielenden VHH-Antikörper, ortsspezifische Konjugation und eine präzise kontrollierte Ligandendichte aufweist. Dieses Design verbessere die Ansteuerung der T-Zellen und begrenze zugleich die unspezifische Aufnahme. GT801 ist darauf ausgelegt, im Patienten langlebige CAR-T-Zellen zu erzeugen und wiederholte Gaben zu ermöglichen.
Einordnung
Die Einstufung bedeutet keine Zulassung, GT801 bleibt ein Prüfpräparat. Sie verschafft dem Programm aber Zugang zu den oben beschriebenen FDA-Anreizen, falls es bei AIHA in den USA weiterverfolgt wird. Yarong Liu, Ph.D., Gründerin, Chairperson und Chief Executive Officer von Grit Bio, nannte sie „einen wichtigen Meilenstein für die globale Entwicklung des Projekts bei Autoimmunerkrankungen“. Grit Bio und Vivacta Bio würden weiterhin „eine stärkere klinische Evidenzbasis aufbauen“ und Patienten den Zugang zu Behandlungsoptionen erleichtern, sagte sie.
